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Waldenström’s macroglobulinemia

 

FASE II: ACALABRUTINIB

Ottenete maggiori informazioni sui più recenti studi clinici sulla macroglobulinemia di Waldenström.

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Disegno dello studio

  • In questo studio di fase II a braccio singolo condotto su acalabrutinib in pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, 106 pazienti naïve al trattamento oppure con malattia recidivante/refrattaria hanno ricevuto acalabrutinib 100 mg due volte al giorno (6 pazienti hanno ricevuto 200 mg una volta al giorno ma sono poi passati a 100 mg due volte al giorno) in cicli di 28 giorni, fino alla progressione della malattia o allo sviluppo di intolleranza.1

 

Phase II <a href='/it/glossario/acalabrutinib/' class='glossary' title='Acalabrutinib'>Acalabrutinib</a> Study Design: Waldenström's macroglobulinemia

Figura 1: Disegno dello studio di fase II su acalabrutinib. Ripresa da Owen RG, et al. Lancet Haemotology. 2020. 7(2):E112-E121. 7(2):E112-E121.1

 

Risultati

  • Dopo un follow-up di 27·4 mesi il tasso di risposta complessiva è stato del 93%, con una risposta maggiore osservata nel 78%-80% dei pazienti.
  • La sopravvivenza libera da progressione (PFS) con acalabrutinib al follow-up a 24 mesi è stata del 90% nei pazienti naïve al trattamento e dell’82% nel gruppo con malattia recidivante o refrattaria.
  • Nello stesso periodo, la sopravvivenza complessiva è stata del 92% nei pazienti naïve al trattamento e dell’89% nei pazienti con malattia recidivante o refrattaria.

A review of a phase II study in patients with Waldenström's macroglobulinemia

Figura 2: Tassi di risposta nei pazienti che hanno ricevuto acalabrutinib. Ripresa da Owen RG, et al. Lancet Haemotology. 2020. 7(2):E112-E121.1

Sicurezza

  •  Gli eventi avversi comuni di qualsiasi grado sono stati mal di testa, diarrea, contusioni e capogiri. Gli eventi avversi comuni di Grado 3 e 4 sono stati neutropenia, polmonite, anemia, aumento dell’alanina aminotransferasi e iponatriemia.
  •  Un aspetto degno di nota è il fatto che gli eventi di sanguinamento si sono verificati nel 58% dei pazienti e sono stati generalmente contusioni (29%) ed epistassi (11%).
  •  È stata osservata fibrillazione atriale in 5 pazienti e ipertensione di Grado 3 in 3 pazienti.1

Common adverse events – Waldenström's macroglobulinemia

Figura 3: Eventi avversi comuni. Ripresa da Owen RG, et al. Lancet Haemotology. 2020. 7(2):E112-E121.1

Riepilogo

  • Il presente studio ha dimostrato che acalabrutinib è attivo in monoterapia e presenta un profilo di sicurezza gestibile nei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström naïve al trattamento oppure recidivante/refrattaria.
  • Sono necessari ulteriori studi per stabilire la sua efficacia rispetto agli attuali trattamenti standard e per valutare se gli esiti possano essere migliorati con il ricorso a terapie combinate.

References

1.Owen, RG, McCarthy, H, Rule, et al. Acalabrutinib monotherapy in patients with Waldenström macroglobulinemia: a single-arm, multicentre, phase 2 study. Lancet Haemotology 2020: 7(2);E112-E121.
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